ابتكارات طبية مدهشة في2024من الذكاء الاصطناعي إلى العلاجات الجينية!

إذ نُشرت دراسة في دورية (Nature Medicine) في مايو/ أيار 2023، عن أداة مدعومة بتقنية الذكاء الصناعي تساعد على التنبؤ بسرطان البنكرياس لدى المرضى المعرضين لخطر الإصابة قبل 3 سنوات من تشخيصهم بالمرض، باستخدام سجلاتهم الطبية فقط.

وقد طوّرت الخوارزمية عبر مجموعات بيانات مأخوذة من 9 ملايين سجل طبي في كل من الدنمارك وأميركا، مما مكّنها من التنبؤ بالمرضى المعرضين للإصابة بسرطان البنكرياس.

في حين أشارت الدراسة إلى أن الفحص القائم على الذكاء الصناعي من شأنه المساعدة على تحديد هؤلاء المرضى، مما يحسّن فرص العلاج لمواجهة هذا المرض، الذي يُكتشف غالبًا في مراحل متقدمة وغير قابلة للعلاج.

ووفقًا لمعهد (National Cancer Institute) لا يزال سرطان البنكرياس ثالث أكبر سبب للوفيات المرتبطة بالسرطان في أميركا.

وفي يونيو/ حزيران 2023، حصل عقار (Elevidys) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية، بوصفه أول علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني، للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات.

ويُعد ضمور العضلات الدوشيني حالة وراثية نادرة وخطيرة تؤدي إلى ضعف تدريجي في عضلات الجسم. يعمل (Elevidys) من خلال توصيل بروتين ديستروفين (dystrophin) إلى خلايا العضلات، مما قد يسهم في إبطاء تقدم المرض.

وفي أغسطس/آب 2024، توسع نطاق الموافقة ليشمل فئة أكبر من المرضى المصابين والمؤهلين لهذا العلاج.

وفي أغسطس/ آب 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على عقار(Zurzuvae) ليصبح أول دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج اكتئاب ما بعد الولادة.

وكان العلاج الوحيد المتاح سابقًا هو بريكسانولون (brexanolone) واسمه التجاري (Zulresso) الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء في مارس/ آذار 2019. ومع ذلك، كان هذا العلاج مكلفًا ويتطلب عناية مكثفة؛ إذ يُعطى عبر الحقن الوريدي لمدة 60 ساعة في المستشفى، بكلفة تتراوح بين 20 و35 ألف دولار. أما عقار (Zurzuvae) فقد أثبت فعاليته من خلال دراستين عشوائيتين ومتعددتي المراكز، حيث لم يكن المشاركون ولا الباحثون على علم بنوع العلاج أو التدخل الذي يتلقاه المشاركون حتى انتهاء التجربة السريرية. وقد تم مقارنة فعالية العقار بمجموعة تحكم تتلقى علاجًا وهميًا، وأظهر (Zurzuvae) تحسنًا ملحوظًا في الأعراض لدى المرضى مقارنة بمن تلقوا دواء وهميًا. وتبلغ كلفة دورة العلاج الكاملة لمدة 14 يومًا باستخدام عقار (Zurzuvae) نحو 15,900 دولار.

في ديسمبر/ كانون الأول 2023، منحت إدارة الغذاء والدواء الأميركية موافقتها على علاجين جينيين قائمين على الخلايا، هما (Casgevy) و(Lyfgenia) لعلاج مرض فقر الدم المنجلي للمرضى البالغين 12 عامًا فأكثر. وقد أصبح (Casgevy) أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأميركية يستخدم تقنية تحرير الجينات (CRISPR/Cas9) لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، لا سيما لدى المرضى الذين يعانون من نوبات انسداد الأوعية الدموية المتكررة. وتتيح هذه التقنية تحرير الحمض النووي (DNA) بدقة، مما يسمح بزرع خلايا جذعية دموية معدلة لزيادة إنتاج الهيموجلوبين الجنيني (HbF) الذي يساعد في تحسين وصول الأكسجين. فيما يساعد ارتفاع مستويات الهيموجلوبين الجنيني لدى المرضى، على منع تحول خلايا الدم الحمراء إلى خلايا منجلية. وفي نوفمبر/ تشرين الثاني 2023، وافقت الوكالة المعنية بتنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة على عقار (Casgevy).

في مارس/ آذار 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على عقار (Lenmeldy) بوصفه أول علاج جيني معتمد من جانبها للأطفال المصابين بحثل المادة البيضاء المتبدل اللون في مرحلة الطفولة المتأخرة قبل ظهور الأعراض، أو حثل المادة البيضاء في مرحلة الطفولة المبكرة مع أو قبل ظهور الأعراض. ويعد حثل المادة البيضاء مرضًا وراثيًا نادرًا وشديدًا يصيب الدماغ والجهاز العصبي، وينتج عن نقص إنزيم (arylsulfatase A) المعروف باختصار (ARSA) مما يؤدي إلى تراكم المواد الدهنية في الخلايا. ويتسبب هذا التراكم في تلف الجهازين العصبيين المركزي والطرفي، مما يؤدي إلى فقدان الوظائف الحركية والإدراكية، وينتهي غالبًا بالوفاة المبكرة. حاليًا، يرتكز العلاج على الرعاية الداعمة وإدارة الأعراض، إذ ليس من علاج جذري لهذا المرض.

في أغسطس/ آب 2024، حصل عقار (neffy) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية، بوصفه أول منتج من الابينفرين يُعطى عن طريق بخاخ أنفي بدلًا من الحقن. وقد صُمم هذا الدواء لمعالجة حالات الطوارئ الناتجة عن تفاعلات الحساسية من النوع الأول، كالحساسية المفرطة (التأق) التي تشكل خطرًا على الحياة، للبالغين والأطفال ممن تبلغ أوزانهم 30 كيلوغرامًا على الأقل. وتُعد الحساسية المفرطة تفاعلًا تحسسيًا شديدًا وقد يكون مميتًا، بما يؤثر على أجزاء عدة من الجسم، ويستدعي عناية طبية فورية. وقد استندت الموافقة على عقار (neffy) الذي يُعطى على شكل بخاخ أنفي بجرعة واحدة، إلى نتائج 4 دراسات شملت 175 بالغًا سليمًا.